Feu vert européen pour le Zolgensma de Novartis

Le laboratoire pharmaceutique suisse Novartis a annoncé mardi l'approbation conditionnelle par la Commission européenne de son médicament Zolgensma, qui traite l'amyotrophie spinale, une maladie génétique rare.

Ce traitement, considéré comme le plus cher du monde, avait fait la Une de l'actualité l'an dernier en Belgique lorsque les parents de la petite Pia étaient parvenus, grâce à un gigantesque élan de solidarité, à récolter la somme nécessaire - soit 1,9 million d'euros - pour soigner leur fille souffrant de cette pathologie.

L'Agence européenne des Médicaments (EMA) avait émis fin mars une opinion favorable concernant le Zolgensma. Le médicament a désormais obtenu le feu de la Commission européenne pour sa commercialisation dans l'Union européenne.

"Le Zolgensma est une thérapie génique en dose unique conçue pour s'attaquer à la cause génétique de la maladie en remplaçant la fonction du gène SMN1 manquant ou non fonctionnel. Administré au cours d'une perfusion intraveineuse unique, Zolgensma délivre une nouvelle copie active du gène SMN1 dans les cellules du patient, stoppant ainsi la progression de la maladie", fait valoir Novartis.

L'approbation européenne vaut pour les bébés et les jeunes enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) jusqu'à 21 kg, selon les directives de dosage communiquées par Novartis.

La thérapie génique est commercialisée par l'Américaine AveXis, société reprise en 2018 par Novartis. La firme devrait maintenant s'adresser au SPF Economie et à l'Inami pour les modalités de prix, le remboursement et le délai avant commercialisation en Belgique, a indiqué à Belga l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS).

Une fois l'aval européen, il faut environ un an avant que le médicament soit disponible sur le marché belge. "La procédure demande en effet un certain temps", confirme à Belga Geneviève Speltincx de l'Institut national d'assurance maladie-invalidité (Inami). "La firme doit d'abord introduire une demande d'enregistrement du médicament en Belgique, ce que Novartis n'a pas encore fait. Ensuite, pour un dossier classique, il y a délai de maximum 180 jours pour rendre un avis. Mais dans ce cas-ci, vu le coût du médicament, les négociations risquent de se prolonger, avec un délai maximum de 120 jours supplémentaires", explique-t-elle.

Pour SMA Belgium (une collaboration entre l'Association belge contre les maladies neuro-musculaires (ABMM) et Spierziekten Vlaanderen), ce délai est beaucoup trop long. "Cela n'est pas envisageable pour les patients. Certains enfants ne seront plus éligibles pendant cette période d'attente et plus le temps passera, plus les enfants seront exclus", a réagi l'organisation par communiqué. Celle-ci exhorte dès lors les autorités belges à fournir ce médicament aux patients "dans les meilleurs délais".

Chaque année, en Europe, environ 550 à 600 nourrissons naissent avec cette maladie neuromusculaire génétique rare, qui entraîne la perte rapide et irréversible des neurones moteurs et affecte les fonctions musculaires, en ce compris la respiration, la déglutition et les mouvements de base.

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